Mucoviscidose : deux traitements innovants remboursés par la Sécurité sociale
Après des années de recherche pour combattre la mucoviscidose, deux traitements américains apportent une véritable lueur d’espoir pour les malades. Leur mise sur le marché a été autorisée dans l’Union européenne. Autre bonne nouvelle : ils seront intégralement remboursés par la Sécurité sociale.
Qu’est-ce que la mucoviscidose ?
C’est une maladie génétique héréditaire touchant principalement les poumons. Elle se manifeste par une hypersécrétion et un épaississement du mucus de plusieurs organes. Cet excès de sécrétion entraîne simultanément des troubles respiratoires et digestifs (intestins, pancréas, foie).
Selon ameli, cette pathologie est généralement diagnostiquée dans l’enfance, le plus souvent avant 6 ans. Et selon l’Inserm, la France compterait 6 000 personnes étant atteintes de mucoviscidose.
Quels sont les traitements de la mucoviscidose ?
À l’origine, cette maladie provient d’une défaillance de la protéine CFTR. Ce dysfonctionnement se traduit par l’apparition d’un mucus épais et collant. Du fait de sa spécificité, ce mucus ne peut être évacué correctement, ce qui entraîne une inflammation chronique.
En 50 ans, la recherche a beaucoup progressé. L’espérance de vie se situe aujourd’hui entre 40 et 50 ans, précise une étude de l’Inserm. Cette maladie complexe affecte plusieurs organes à la fois. Elle nécessite l’intervention simultanée de plusieurs professionnels de santé.
Pour assurer une prise en charge holistique de cette affection, des centres de ressources et de compétences de la mucoviscidose ont vu progressivement le jour. Ils regroupent des équipes pluridisciplinaires composées de pédiatres, kinésithérapeutes, pneumologues, etc.
Les traitements existants sont symptomatiques. Il repose essentiellement sur l’amélioration de l’insuffisance respiratoire par l’usage de :
- Kinésithérapie respiratoire ;
- Antibiothérapie ;
- Bronchodilatateur ;
- Anti-inflammatoires ;
- Expectorant mucolytique.
Kaftrio et Symkevi, deux traitements prometteurs et remboursés
Deux médicaments issus du laboratoire américain VERTEX Pharmaceuticals, Kaftrio et Symkevi, ont reçu leur autorisation de mise sur le marché dans l’Union européenne. Plutôt que d’agir sur les causes de la maladie, ces deux traitements s’attachent à réparer la défaillance de la protéine CFTR.
En juin 2021, le ministre des Solidarités et de la Santé a annoncé officiellement la prise en charge de ces traitements à 100 % par l’Assurance Maladie. Selon des chiffres publiés par Ouest France, le coût du traitement mensuel du Kaftrio s’élève à 10 158 €. Grâce à ces médicaments, les patients atteints de mucoviscidose retrouvent non seulement une meilleure qualité de vie, mais aussi gagnent en espérance de vie.
Pour aller plus loin...
Un espoir prometteur. Aujourd’hui, un tiers des patients non greffés de plus de 12 ans peuvent bénéficier de ce traitement. La prescription médicale se base sur le profil génétique du patient : ce dernier doit présenter une mutation du gène F508del (la plus fréquente), plus une mutation d’un gène minimal. Cependant, une demande d’élargissement de la prescription a été faite afin que les patients porteurs de la mutation F508del puissent recevoir le Kaftrio. Si cet accord est donné par l’Agence européenne du médicament, ce seront donc 85 % des patients qui pourraient être éligibles dans les années à venir.
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